Nueva terapia para la Leucemia Mieloide Crónica, la primera y única en su clase

Cada 28 de mayo se conmemora el Día Mundial del Cáncer de la Sangre. Es un término genérico utilizado para referir a las enfermedades malignas que afectan la médula ósea o al sistema de formación de la sangre, tales como: leucemias, linfomas, mielomas e inmunodeficiencias.

En Argentina, se ha aprobado recientemente el uso de Asciminib desde la primera línea de tratamiento para adultos con leucemia mieloide crónica en fase crónica. Este medicamento es el primero y único en su clase, ya que fue desarrollado con el propósito específico de reducir la proporción de eventos adversos asociados al tratamiento. Este innovador mecanismo de acción demostró un perfil de seguridad superior y una eficacia mayor, en relación con los inhibidores de la tirosina quinasa de primera línea disponibles actualmente.

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Este tipo de cáncer hematológico representa el 15% de las leucemias en pacientes adultos y, aunque se puede presentar en cualquier grupo etario, la mediana de edad para el comienzo de la enfermedad es 67 años. Dado que los síntomas pueden ser inespecíficos, la leucemia mieloide crónica a menudo se diagnostica en etapas crónicas durante exámenes médicos de rutina.

Leucemia mieloide crónica (LMC)

La leucemia mieloide crónica (LMC) es un tipo de cáncer que se origina en determinadas células productoras de sangre de la médula ósea. “Se trata de una enfermedad de progresión lenta en la que determinadas células precursoras de glóbulos blancos se transforman en células malignas, desplazando a las células sanas de la médula ósea”, explica la Dra. Carolina Pavlovsky (MN 93.882), médica hematóloga, jefa de Investigación en FUNDALEU. En Argentina, representa el 15% de las leucemias en pacientes adultos, afectando a 1-2 entre 100.000 personas. Si bien se diagnostica principalmente en adultos, con una media de 67 años, puede presentarse a cualquier edad.

“La LMC a menudo es asintomática en sus fases iniciales y puede detectarse incidentalmente mediante análisis de sangre rutinarios en los que se observa un aumento de glóbulos blancos (leucocitosis). Cuando aparecen síntomas, estos pueden incluir fatiga y debilidad; pérdida de apetito y peso; sudoración nocturna o sensación de plenitud abdominal debido al agrandamiento del bazo. Dado que los síntomas pueden ser inespecíficos, la LMC a menudo se diagnostica en etapas crónicas durante exámenes médicos de rutina”, detalla la Dra. Pavlovsky.

Tratamiento

Sobre el abordaje y terapia de esta patología, la jefa de investigación de FUNDALEU indica que “las opciones para su tratamiento dependen de la fase de la enfermedad (crónica, acelerada o blástica) y pueden incluir inhibidores de la tirosina cinasa (ITK) -medicamentos que bloquean la actividad de la proteína BCR::ABL1, responsable de la proliferación celular descontrolada- y el trasplante alogénico de células madre, considerado en casos refractarios o en fases avanzadas de la enfermedad. La elección del tratamiento se basa en factores individuales del paciente, incluyendo edad, comorbilidades y respuesta al tratamiento inicial.”

El objetivo principal del tratamiento es lograr una respuesta óptima para alcanzar una sobrevida similar a la de la población general. Actualmente el segundo objetivo es alcanzar una respuesta molecular profunda sostenida que podría permitir la discontinuación del tratamiento en pacientes altamente seleccionados.